Mới đây, một thử nghiệm lâm sàng quốc tế tại 11 quốc gia vừa công bố kết quả "chưa từng có": Loại thuốc tiêm có tên Amivantamab với cơ chế tác động ba chiều đã xóa sổ hoàn toàn khối u ở một số bệnh nhân ung thư di căn hoặc tái phát, mở ra hy vọng lớn cho nhóm người bệnh đã kháng hóa trị và liệu pháp miễn dịch.
Thu nhỏ khối u ở hơn 1/3 số bệnh nhân
Kết quả nghiên cứu được trình bày vào ngày 31/5 tại Chicago (Mỹ), trong khuôn khổ hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ (ASCO). Thử nghiệm được tiến hành trên 102 bệnh nhân mắc ung thư đầu và cổ không liên quan đến virus HPV - nhóm bệnh vốn có tiên lượng rất xấu và cực kỳ khó điều trị.
Theo đó, sau một thời gian ngắn điều trị bằng thuốc tiêm Amivantamab, các bác sĩ ghi nhận khối u đã thu nhỏ hoặc biến mất hoàn toàn ở 43 bệnh nhân. Trong đó, 28 người giảm đáng kể kích thước khối u và 15 người ghi nhận khối u biến mất hoàn toàn chỉ sau vài tuần.
Thuốc tiêm amivantamab giúp thu nhỏ khối u ở hơn 1/3 số bệnh nhân tham gia nghiên cứu, và ở 15 bệnh nhân, khối u đã biến mất hoàn toàn. Ảnh minh họa
Đáng chú ý, thời gian sống trung vị của nhóm bệnh nhân này đã đạt 12,5 tháng dù trước đó không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị tiêu chuẩn. Các nhà nghiên cứu cho biết, thuốc cũng cho thấy hiệu quả tương tự đối với bệnh nhân ung thư phổi.
Giáo sư Kevin Harrington tại Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR) khẳng định: “Đây là những phản ứng mạnh mẽ chưa từng thấy ở nhóm bệnh nhân có rất ít lựa chọn điều trị. Phương pháp này có tiềm năng mang lại lợi ích cho hàng nghìn người mỗi năm”.
Tấn công tế bào ung thư theo ba hướng
Loại thuốc tiêm Amivantamab trên được đánh giá là “thông minh” vì tấn công tế bào ung thư theo ba cơ chế cùng lúc.
Thứ nhất, thuốc chặn EGFR (thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì) – một loại protein giúp khối u phát triển. Thứ hai, thuốc ngăn chặn MET, con đường mà tế bào ung thư thường sử dụng để né tránh tác động của điều trị. Và thứ ba, thuốc kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện và tấn công khối u.
Một trong những bệnh nhân đầu tiên hưởng lợi từ phương pháp này là Carl Walsh, 56 tuổi, được chẩn đoán mắc ung thư lưỡi vào tháng 5/2024 và tham gia thử nghiệm OrigAMI-4 tại Bệnh viện Royal Marsden từ tháng 7/2025.
"Tôi đã được điều trị bằng cả hóa trị và liệu pháp miễn dịch nhưng không thành công", ông Walsh kể. “Sau đó tôi được giới thiệu tham gia thử nghiệm OrigAMI-4. Hiện tôi đã bước sang chu kỳ điều trị thứ 17 và rất hài lòng với những tiến triển đạt được".
Tiêm thuốc dưới da
Không giống nhiều phương pháp điều trị ung thư hiện nay, amivantamab được tiêm dưới da thay vì truyền tĩnh mạch. Điều này giúp quá trình điều trị nhanh hơn, thuận tiện hơn cho bệnh nhân và dễ triển khai tại các phòng khám ngoại trú.
Phần lớn tác dụng phụ của thuốc – được sử dụng ba tuần một lần – chỉ ở mức nhẹ đến trung bình. Chưa đến 10% bệnh nhân phải ngừng điều trị vì tác dụng phụ.
Ông Carl Walsh (56 tuổi) được chẩn đoán mắc ung thư lưỡi vào tháng 5/2024 và tham gia thử nghiệm OrigAMI-4 tại Bệnh viện Royal Marsden vào tháng 7/2025, ông đã trải qua 17 chu kỳ điều trị - Ảnh: Handout
“Giờ đây tôi có thể sống gần như bình thường. Trước khi tham gia thử nghiệm, tôi gặp khó khăn trong việc nói chuyện và ăn uống vì sưng đau. Từ khi bắt đầu điều trị, tình trạng sưng đã giảm đáng kể và cơn đau cũng cải thiện rõ rệt. Tôi không còn gặp những tác dụng phụ nghiêm trọng như khi hóa trị nữa", ông Walsh cho biết.
Ông kể rằng vào thời điểm bệnh nặng nhất, thực đơn của mình chỉ gồm súp, bánh pudding gạo, mì hộp, trứng ốp la cùng ba chai sữa dinh dưỡng mỗi ngày. Ông đã sụt cân khá nhiều.
“Chỉ sau hai chu kỳ điều trị, chế độ ăn của tôi bắt đầu trở lại bình thường. Sau sáu tháng, tôi có thể ăn uống đầy đủ. Điều tôi thích nhất là được thưởng thức lại một miếng bít tết lớn. Khả năng nói chuyện của tôi đã hoàn toàn bình thường trở lại. Trong công việc, tôi thường xuyên sử dụng tai nghe để trao đổi mà không gặp bất kỳ trở ngại nào", ông chia sẻ.
Giáo sư Kristian Helin - Giám đốc điều hành ICR nhận định, việc đạt được tỷ lệ đáp ứng khối u cao cùng kết quả sống còn khích lệ ở một nhóm bệnh nhân tiên lượng xấu là một bước tiến rất quan trọng, chứng minh giá trị của các nghiên cứu ung thư nghiêm ngặt đối với y học hiện đại.