Mỹ phê duyệt liệu pháp điều trị ung thư cách mạng, giá hơn 10 tỷ cho 1 đợt thuốc duy nhất

CAR-T bước đầu có thể điều trị cho khoảng 600 bệnh nhân ung thư mỗi năm ở Mỹ.

Ngày 31/8, Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chính thức phê duyệt liệu pháp điều trị ung thư CAR-T của công ty dược Novartis. Được coi là những liều thuốc sống cho bệnh nhân, CAR-T sẽ mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị ung thư.

Kymriah là tên riêng mà Novartis đặt cho liệu pháp CAR-T của mình. Trong khi đó, tất cả các liệu pháp CAR-T đều liên quan đến việc chiết xuất tế bào miễn dịch từ bệnh nhân, biến đổi chúng rồi đưa trở lại cơ thể để tấn công tế bào ung thư.

“Tôi nghĩ rằng đây hẳn là điều tuyệt vời nhất mà tôi từng được chứng kiến trong cuộc đời mình”, bác sĩ Tim Cripe, chuyên gia ung thư trong ban cố vấn của FDA cho biết.

Với việc được cấp phép, liệu pháp Kymriah lập tức sẽ có mặt tại các bệnh viện tại Mỹ. Những bệnh nhân đầu tiên được hưởng lợi sẽ là trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh ung thư bạch cầu ác tính (ALL).

Theo Novartis dự kiến, giá thành cho một đợt điều trị duy nhất với liệu pháp Kymriah là 475.000 USD, tương đương hơn 10 tỷ VNĐ. Nhưng công ty này cho biết họ đang phát triển các chương trình hỗ trợ, trong đó, bệnh nhân chỉ phải trả tiền khi điều trị đạt hiệu quả.

Điều trị ung thư với liệu pháp CAR-T là gì?

CAR-T là một liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư. Trong đó, các bác sĩ trích xuất tế bào T từ hệ miễn dịch của bệnh nhân, tìm cách kết hợp nó với thụ thế kháng nguyên nhân tạo (chimeric antigen receptor –CAR).

Sau khi tạo thành tổ hợp CAR-T, loại thuốc này sẽ được truyền trở lại cơ thể bệnh nhân. Thụ thể CAR sẽ đi tìm và gắn nó vào các tế bào ung thư mục tiêu. Tế bào T nhờ vậy có thể tấn công được căn bệnh, điều mà nó không thể làm trước đây, khi coi tế bào ung thư là một phần bình thường trong cơ thể.

Điều trị CAR-T sẽ bắt đầu bằng một thủ thuật giống như hiến máu. Tại bệnh viện, các bác sĩ nối cơ thể người bệnh với một máy lọc máu. Khi máu được rút ra ngoài, máy lọc sẽ tách tế bào bạch cầu của bệnh nhân và cho vào một túi nhựa.

Các kỹ thuật viên mang túi nhựa từ bệnh viện tới phòng thí nghiệm hay các cơ sở có khả năng kết hợp thụ thể CAR vào tế bào T. Thông thường, họ làm điều này bằng cách sử dụng một virus lành tính, đưa một đoạn mã di truyền vào tế bào T.

Sau đó, mã di truyền sẽ hướng dẫn tế bào cách để “tự mọc” ra thụ thể CAR. Một khi đã đạt được điều này, các kỹ thuật viên cần nuôi ươm hàng triệu bản sao CAR-T và đóng gói lại thành những bịch thuốc.

Thuốc sau đó được mang về bệnh viện, nơi bệnh nhân ung thư đang chờ được truyền trở lại cơ thể những tế bào CAR-T của chính mình.

CAR-T trong xu hướng liệu pháp miễn dịch

"Chúng ta đang bước qua một ranh giới mới trong đổi mới y tế, bằng khả năng lập trình lại các tế bào của chính bệnh nhân để tấn công căn bệnh ung thư chết người", Scott Gottlieb, ủy viên của FDA cho biết trong một tuyên bố .

"Các công nghệ mới như liệu pháp gen và tế bào có tiềm năng thay đổi nền y tế. Nó tạo ra một bước ngoặt, cho phép chúng ta điều trị hay thậm chí chữa khỏi nhiều bệnh nan ty. Tại FDA, chúng tôi cam kết sẽ đẩy nhanh sự phát triển và đánh giá các phương pháp điều trị đột phá, có tiềm năng cứu sống mọi người”.

Cũng phải nói rằng, ngoài liệu pháp Kymriah của Novartis, trong năm nay, FDA còn dự kiến xem xét để chấp thuận cho một phương pháp điều trị CAR-T khác đến từ hãng Kite Pharma.

Trong khi Kymriah được phát triển từ Đại học Pennsylvania, liệu pháp CAR-T của Kite Pharma đã được phát triển và thử nghiệm tại Viện Ung thư quốc gia Hoa Kỳ.

Hệ thống miễn dịch của con người được chứng minh là một thứ vũ khí mạnh mẽ. Bất kể một hãng dược phẩm nào cũng muốn khai thác nó để tạo ra những loại thuốc và phương pháp điều trị ung thư.

Trước khi đạt được sự chấp thuận của FDA, các thử nghiệm liệu pháp tại Mỹ CAR-T đã cho hiệu quả trong khoảng 60-90%. Các bệnh nhân ung thư máu, bạch cầu và hạch bạch huyết thường sử dụng CAR-T như một biện pháp cuối cùng. Cứ 10 bệnh nhân thì có 6-9 người thuyên giảm nhanh thậm chí đến nỗi không thể phát hiện tế bào ung thư trong cơ thể.

Trong tháng 5, các nhà khoa học Trung Quốc cũng vừa công bố một kết quả thử nghiệm ấn tượng với một phương pháp điều trị CAR-T. Trong đó, 33/35 bệnh nhân ung thư đa u tủy đã đạt tới mức độ thuyên giảm bệnh chỉ trong hai tháng điều trị.

CAR-T bước đầu có thể được dùng để điều trị cho khoảng 600 bệnh nhân ung thư mỗi năm ở Mỹ.

Những bệnh nhân được hưởng lợi ích đầu tiên

Hiện tại, liệu pháp Kymriah của Novartis được FDA chấp thuận sử dụng cho những bệnh nhân dưới 25 tuổi, mắc ung thư máu bạch cầu cấp tính (ALL) không đáp ứng với hóa xạ trị, hoặc những người bệnh mắc ung thư tái phát.

Thống kê cho thấy có khoảng 3.100 trẻ em và thanh thiếu niên Mỹ mắc ung thư máu ALL mỗi năm. Trong đó khoảng 600 bệnh nhân đủ điều kiện sẽ được điều trị với Kymriah, theo Novartis ước tính.

Trong tương lai, Novartis cũng có dự định mở rộng đối tượng điều trị sang các nhóm bệnh nhân ung thư khác, chẳng hạn như ung thư máu u lympho lan tỏa tế bào B lớn (DLBCL).

Tháng 6 vừa rồi, Novartis công bố số liệu từ thử nghiệm giai đoạn 2, sử dụng CAR-T để điều trị căn bệnh này. Theo đó, trong số 51 bệnh nhân mắc DLBCL, 23 người đã đáp ứng một phần hoặc hoàn toàn với phương pháp điều trị. Ung thư của họ biến mất hoàn toàn hoặc chí ít các u ung thư của họ cũng suy giảm.

Nhưng cũng phải nói rằng, vẫn còn đó một số thách thức ở thời điểm hiện tại, khi Kymriah chỉ mới vừa được cấp phép. Chẳng hạn như:

• Phương pháp điều trị có giá thành không hề rẻ. Trong khi các công ty có thể trợ giá điều trị dựa trên sự hiệu quả của thuốc, bệnh nhân có thể vẫn phải chi trả trên 300.000 USD.

• Sản xuất các loại thuốc phục vụ điều trị CAR-T không hề đơn giản. Nó đòi hỏi phải chiết xuất các tế bào của chính bệnh nhân, lập trình lại chúng, sau đó truyền lại cơ thể họ. Không có nhiều công ty có khả năng làm điều này một cách nhanh chóng và hiệu quả.

• Trong thử nghiệm, CAR-T chưa thực sự an toàn. Tháng 5 vừa rồi, Kite Pharma tiết lộ một bệnh nhân của họ đã chết trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối với điều trị CAR-T. Bệnh nhân này bị phù não, một tình trạng não tiết chất lỏng quá mức gây sưng tấy.

Tháng 7 năm 2016, Juno Therapeutics, một công ty cũng đang phát triển CAR-T cho biết 4 người trong thử nghiệm lâm sàng của họ đã chết. Nguyên nhân cũng do biến chứng phù não.