Thuốc thử nghiệm điều trị ung thư Amivantamab trên thế giới: Bước tiến mới hay "phép màu" bị hiểu lầm?

Cơ chế tác động "kép" đột phá

Những ngày qua, thông tin về loại thuốc Amivantamab đang tạo nên một "cơn sốt" trên các diễn đàn y khoa và mạng xã hội.

Theo tờ The Guardian (Anh), các bác sĩ ca ngợi những kết quả thử nghiệm “chưa từng có”, cho thấy một loại thuốc tiêm điều trị ung thư với cơ chế tác động ba chiều có thể xóa sổ hoàn toàn khối u ở một số bệnh nhân.

Trong một thử nghiệm quốc tế diễn ra tại 11 quốc gia, loại thuốc tiêm này được sử dụng cho những bệnh nhân ung thư di căn hoặc tái phát, đồng thời không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị khác.

Loại thuốc mang tên amivantamab giúp thu nhỏ khối u ở hơn 1/3 số bệnh nhân tham gia nghiên cứu, với những thay đổi rõ rệt chỉ sau vài tuần điều trị. Đáng chú ý, ở 15 bệnh nhân, các bác sĩ ghi nhận khối u đã biến mất hoàn toàn.

Trao đổi với PV Thạc sĩ, bác sĩ Nguyễn Duy Anh, Giám đốc Trung tâm ung bướu quốc tế, Bệnh viện Đa khoa Phương Đông đánh giá đây là một kết quả rất đáng chú ý trong lĩnh vực ung thư học.

Theo bác sĩ Duy Anh, nghiên cứu OrigAMI-4 được trình bày tại Hội nghị thường niên của American Society of Clinical Oncology năm 2026 cho thấy amivantamab đã tạo ra đáp ứng khách quan ở khoảng 42–47% bệnh nhân ung thư đầu cổ tái phát hoặc di căn sau khi thất bại với hóa trị và miễn dịch trị liệu. Đặc biệt, có 15 bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn, tức là không còn thấy tổn thương trên các phương tiện đánh giá hiện có.

Tuy nhiên, chúng ta cần nhìn nhận kết quả này một cách thận trọng. Đây là nghiên cứu trên một nhóm bệnh nhân tương đối nhỏ, khoảng hơn 100 trường hợp, chưa phải là bằng chứng cuối cùng để khẳng định hiệu quả trên toàn bộ cộng đồng người bệnh. Trong nghiên cứu ung thư, rất nhiều thuốc từng cho kết quả ấn tượng ở giai đoạn đầu nhưng cần thêm các nghiên cứu pha III quy mô lớn để xác nhận lợi ích thực sự về thời gian sống còn và chất lượng cuộc sống.

"Vì vậy, tôi cho rằng công chúng nên lạc quan nhưng không nên kỳ vọng đây là một "thuốc thần kỳ" có thể chữa khỏi mọi loại ung thư. Đây là một bước tiến quan trọng, nhưng vẫn là một mắt xích trong hành trình dài phát triển các liệu pháp điều trị chính xác”, BS Duy Anh phân tích.

Đồng quan điểm Thạc sĩ, bác sĩ Trịnh Thế Cường, Khoa Hóa trị liệu, Bệnh viện E cho rằng Amivantamab là một thành tựu y học hiện đại với những dữ liệu lâm sàng rất tích cực. Tuy nhiên, một phương thuốc dù tốt đến đâu vẫn phải đáp ứng đủ 5 yếu tố: Đúng loại bệnh, đúng giai đoạn, đúng chỉ định, đúng khả năng chi trả và đúng kỳ vọng điều trị.

"Hy vọng là điều vô giá với bệnh nhân ung thư, nhưng hy vọng đó phải được đặt trên nền tảng của những thông tin y khoa chính xác và tỉnh táo", BS Cường nhấn mạnh.

BS Cường phân tích, thuốc này có hoạt chất là amivantamab. Đây là một kháng thể đặc hiệu kép, tác động lên hai đường tín hiệu EGFR và MET. Thuốc là sản phẩm của y học hiện đại, không phải thuốc nam, không phải thực phẩm chức năng, và không phải thuốc dùng chung cho mọi loại ung thư.

Tại Việt Nam, amivantamab đã được cấp số đăng ký lưu hành, dạng lọ truyền tĩnh mạch 350 mg/7 ml. Trong ung thư phổi không tế bào nhỏ, thuốc được dùng cho một số nhóm bệnh nhân có đột biến EGFR (như EGFR exon 20 insertion hoặc EGFR exon 19 deletion/L858R) trong những bối cảnh điều trị nhất định theo chỉ định nghiêm ngặt của bác sĩ. Nói cách khác, không phải bệnh nhân ung thư phổi nào cũng dùng được thuốc này.

“Thông tin được quan tâm những ngày qua chủ yếu đến từ nghiên cứu OrigAMI-4 vừa được công bố trên Tạp chí Ung thư Lâm sàng Mỹ (JCO).

Nghiên cứu này đánh giá hiệu quả của amivantamab dạng tiêm dưới da ở bệnh nhân ung thư đầu cổ tế bào vảy tái phát hoặc di căn (không liên quan đến virus HPV), sau khi bệnh đã tiến triển dù đã điều trị bằng hóa chất và thuốc miễn dịch trước đó. Đây là nhóm bệnh nhân cực kỳ khó điều trị, nên kết quả đạt được là rất đáng chú ý”, BS Cường cho hay.

Đáp ứng thuốc không đồng nghĩa khỏi hoàn toàn

Theo vị chuyên gia dựa trên nghiên cứu khoa học, việc đáp ứng thuốc trên hình ảnh không đồng nghĩa với khỏi bệnh hoàn toàn. Việc khối u biến mất trên phim chụp (đáp ứng hoàn toàn 15%) là tín hiệu rất tốt, nhưng các tế bào ung thư ở mức độ vi thể vẫn có thể còn tồn tại.

Thời gian kiểm soát bệnh có giới hạn. Chỉ số trung vị PFS là 6,8 tháng nghĩa là sau khoảng thời gian này, một nửa số bệnh nhân trong nghiên cứu đã có tình trạng bệnh tiến triển trở lại. Do đó, đây là thuốc giúp kéo dài và kiểm soát bệnh, chưa thể coi là thuốc "chữa khỏi hẳn" ung thư.

Ngoài ra, nghiên cứu OrigAMI-4 chỉ dành riêng cho ung thư đầu cổ tế bào vảy không liên quan HPV. Tuyệt đối không thể lấy kết quả này để tự suy diễn rằng bệnh nhân ung thư gan, ung thư dạ dày, ung thư vú... cứ dùng là sẽ có hiệu quả tương tự.

Đặc biệt rào cản về gánh nặng kinh phí là rào cản lớn nhất mà người bệnh và gia đình phải đối diện.

Trong nghiên cứu OrigAMI-4, liều dùng tiêm dưới da được áp dụng theo chu kỳ nghiêm ngặt dựa trên cân nặng của bệnh nhân. Nếu tạm quy đổi tương đương theo dạng lọ truyền tĩnh mạch 350 mg đang có tại Việt Nam cho một bệnh nhân nặng 60 kg, với mức giá kê khai khoảng 34.500.000 đồng/lọ, thì trong khoảng 3 tháng đầu tiên, tổng chi phí tiền thuốc ước tính khoảng 1,4 tỷ đồng.

“Con số khổng lồ này mới chỉ là tiền thuốc, chưa bao gồm các chi phí đi kèm như: truyền dịch, xét nghiệm theo dõi, xử trí các tác dụng phụ, chi phí nằm viện và đi lại”, BS Cường cho hay.

Ths.BS Duy Anh bổ sung thêm, ý nghĩa lớn nhất không nằm ở việc có thêm một loại thuốc mới, mà nằm ở sự thay đổi tư duy điều trị ung thư. Trước đây, phần lớn bệnh nhân được điều trị bằng các phương pháp tương đối giống nhau như phẫu thuật, hóa trị hoặc xạ trị.

Ngày nay, chúng ta đang bước vào kỷ nguyên điều trị cá thể hóa, trong đó mỗi bệnh nhân có thể được lựa chọn liệu pháp dựa trên đặc điểm gen, đột biến phân tử và môi trường miễn dịch của chính khối u. Những thuốc như amivantamab cho thấy ngay cả ở nhóm bệnh nhân đã thất bại với nhiều phương pháp điều trị trước đó, chúng ta vẫn có thể tìm thấy cơ hội kiểm soát bệnh tốt hơn.

Đối với Việt Nam, thách thức hiện nay không chỉ là tiếp cận thuốc mà còn là mở rộng hệ thống xét nghiệm sinh học phân tử, giải trình tự gen và lựa chọn đúng bệnh nhân phù hợp với từng liệu pháp.

“Tôi tin rằng trong 5–10 năm tới, những thuốc nhắm trúng đích và miễn dịch thế hệ mới sẽ ngày càng đóng vai trò quan trọng trong thực hành lâm sàng, giúp nhiều bệnh nhân ung thư sống lâu hơn và có chất lượng cuộc sống tốt hơn so với trước đây”, BS Duy Anh nói.