Thông tin chi tiết về loại thuốc thử nghiệm chữa khỏi 100% bệnh nhân ung thư

Thử nghiệm thuốc dostarlimad được thực hiện ra sao?

Kết quả nghiên cứu đăng trên tạp chí New England Journal of Medicine cho biết các bác sĩ và nhà khoa học ở Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering thử nghiệm thuốc trên 12 bệnh nhân.

Đây là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II, trên một nhóm nhỏ người bệnh mắc ung thư đại trực tràng giai đoạn II và giai đoạn III. Được biết, ở giai đoạn II, khối u phát triển ăn vào thành đại tràng hoặc trực tràng, còn giai đoạn II là khi khối u đã xuyên qua thành để xâm lấn các mô hoặc hạch bạch huyết lân cận.

Người bệnh được tiêm chậm 9 liều thuốc dostarlimab vào tĩnh mạch, mỗi liều trong 30 phút và cách nhau 3 tuần. Đợt điều trị kéo dài 6 tháng, sau đó các bệnh nhân sẽ được theo dõi và tái khám thường xuyên.

Nếu thuốc dostarlimab không có tác dụng hoặc có tác dụng yếu thì bệnh nhân sẽ được quay trở lại phác đồ tiêu chuẩn dành cho ung thư trực tràng tiến triển tại chỗ, cụ thể là một đợt hóa trị để thu nhỏ khối u rồi phẫu thuật cắt bỏ.

Dostarlimab còn được biết đến với tên thương mại là Jemparli.

Bất ngờ, 12 bệnh nhân tham gia thử nghiệm lần này đều đáp ứng vượt mong đợi, khối u trực tràng của họ biến mất hoàn toàn, không thể phát hiện ra bằng cách nội soi sinh thiết, chụp cắt lớp phát xạ (PET) và chụp cộng hưởng từ (MRI).

Chia sẻ với New York Times, bà Sascha Roth – một trong các bệnh nhân tham gia thử nghiệm, chia sẻ bà đang chuẩn bị đến Manhattan nhiều tuần để điều trị ung thư thì nhận được tin từ Memorial Sloan Kettering rằng bà đã khỏi ung thư.

Trong khi đó, Tiến sĩ Louis A. Diaz Jr. tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering cho hay ông chưa từng thấy nghiên cứu nào khác về phương pháp điều trị khỏi hoàn toàn bệnh ung thư ở mọi bệnh nhân. “Tôi tin rằng đây là lần đầu tiên điều này xảy ra trong lịch sử điều trị bệnh ung thư”, ông nói.

Theo báo cáo, bệnh ung thư không tái phát ở bất kỳ bệnh nhân nào, những người hiện không còn ung thư trong vòng từ 6 đến 25 tháng sau khi thử nghiệm kết thúc. Đặc biệt, không một bệnh nhân nào tham gia thử nghiệm phải chịu bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng của thuốc.

Thuốc dostarlimab có gì đặc biệt?

Dostarlimab được Công ty công nghệ sinh học Tesaro ở Massachussetts (Mỹ) phát triển trước khi được GlaxoSmithKline mua lại vào năm 2019. Dostarlimab còn được biết đến với tên thương mại là Jemparli.

Trên thực tế, đây là loại kháng thể đơn dòng có khả năng ức chế yếu tố kiểm soát, lần đầu tiên được chấp thuận để điều trị ung thư nội mạc tử cung ở Mỹ và EU vào đầu năm 2021. Các kháng thể đơn dòng như dostarlimab là các kháng thể được tạo ra trong phòng thí nghiệm để chống lại các bệnh cụ thể.

Về cơ chế hoạt động, dostarlimab “vạch mặt” các tế bào ung thư, từ đó giúp hệ thống miễn dịch xác định và tiêu diệt chúng. Thuốc được thiết kế đặc biệt nhằm chặn một loại protein cụ thể liên quan tới tế bào ung thư được gọi là PD-1 - loại protein hoạt động như “chốt kiểm soát” cho các phản ứng miễn dịch tế bào và ngăn tế bào T tiêu diệt tế bào ung thư. Nếu PD-1 bị chặn, các tế bào T sẽ tự do tiêu diệt các tế bào ung thư hiệu quả hơn.

Sau khi vào cơ thể, dostarlimab liên kết và ức chế PD-1 và các con đường tín hiệu xuôi dòng của nó, giúp phục hồi chức năng miễn thông qua việc kích hoạt các tế bào T. Dostarlimab được sử dụng ở dạng dung dịch (chất lỏng), tiêm vào tĩnh mạch trong vòng 30 phút, tiêm 3 tuần một lần trong 4 chu kỳ.

Dostarlimab hiện có giá 11.000 USD/liều, được cấp cho khoảng 100 bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung giai đoạn cuối mỗi năm, nhằm mục đích cải thiện chất lượng cuộc sống của họ và tránh phương pháp hóa trị.

Sau thành công đáng khích lệ của thử nghiệm trên, các nhà khoa học nhất trí rằng thử nghiệm này cần được mở rộng trong một nghiên cứu lớn hơn nhiều. Theo các nhà nghiên cứu, thử nghiệm mới chỉ tập trung vào những bệnh nhân có dấu hiệu di truyền hiếm gặp trong khối u. Dù vậy, tỷ lệ thuyên giảm 100% ở các bệnh nhân là một điều đáng để hy vọng.

Các chuyên gia nói gì về thử nghiệm thuốc dostralimab?

Tiến sĩ Alan P.Venook – chuyên gia về ung thư đại trực tràng ở Đại học California cho biết đây là lần đầu tiên ông thấy tỷ lệ thuyên giảm 100% ở bệnh nhân tham gia điều trị. Các thử nghiệm lâm sàng thuốc ung thư đều có một tỷ lệ thất bại nhất định. Việc tất cả 12 bệnh nhân đều đạt mức thuyên giảm hoàn toàn như vậy là điều đặc biệt.

Trong khi đó, bày tỏ quan điểm trong một bài xã luận đi kèm trên Tạp chí New England Journal of Medicine, Tiến sĩ Hanna K. Sanoff – chuyên gia ung thư ở Trung tâm Ung thư Toàn diện Lineberger của Đại học Bắc Carolina chia sẻ tỷ lệ 100% số người này không có nghĩa là bệnh ung thư của từng bệnh nhân cũng đã được chữa khỏi 100%.

“Có rất ít thông tin về khoảng thời gian cần thiết để tìm hiểu xem liệu phản ứng hoàn toàn trên lâm sàng với thuốc dostarlimab có tương đương với việc chữa khỏi hay không", Tiến sĩ Hanna viết.

Tiến sĩ Parveen Jain, Trưởng khoa ung thư tại Trung tâm chăm sóc sức khỏe Aakash ở New Delhi (Ấn Độ) lại đánh giá các loại thuốc trị liệu miễn dịch như Dostarlimab dễ dung nạp hơn so với phương pháp điều trị bằng hóa trị thông thường.

"Đây là lần đầu tiên một loại thuốc trị liệu miễn dịch hay nói đúng hơn là một phương pháp điều trị ung thư đạt tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn 100%", ông nói. Dù vậy, Tiến sĩ Jain cho rằng vẫn cần thêm các thử nghiệm nhân rộng hơn trên quy mô lớn.

Tiến sĩ Nitesh Rohatgi, Trưởng Khoa ung thư của Viện nghiên cứu Fortis Memorial ở Gurugram nhận định điều có thể rút ra sau nghiên cứu này là các bệnh nhân bị ung thư trực tràng có thể tính tới liệu pháp miễn dịch trước khi phẫu thuật.

Trong khi đó, Tiến sĩ Sewanti Limaye, Giám đốc Khoa ung thư tại bệnh viện Sir HN Reliance Foundation ở Mumbai khẳng định: “Mọi thứ vẫn còn đang ở phía trước”.

Các bác sĩ và nhà nghiên cứu ung thư rất thận trọng trong việc sử dụng thuật ngữ “chữa khỏi” vì họ biết ung thư có thể tái phát và tấn công người bệnh bất cứ lúc nào, ngay cả khi các xét nghiệm không tìm thấy khối u và tế bào ung thư trong cơ thể họ.

Trong bài báo của mình, các nhà nghiên cứu ở Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering cũng không dùng từ "chữa khỏi". Một điều đáng lưu ý là nghiên cứu này mới chỉ tập trung vào một cỡ mẫu rất nhỏ là 12 người, có thể làm nổi bật tính ngẫu nhiên, khi cả 12 người đều đáp ứng tốt với thuốc điều trị.

Ngoài ra, các bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều đã được lựa chọn rất cẩn thận, đều thuộc vào nhóm nhỏ chỉ 5% những bệnh nhân ung thư đại trực tràng có đột biến MMRd trong khối u.

Được biết, đây là đột biến làm suy giảm khả năng sửa chữa DNA và khiến bệnh nhân đặc biệt nhạy cảm với thuốc ức chế yếu tố kiểm soát như dostarlimab. Hiện vẫn chưa thể đánh giá tác dụng của dostarlimab với 95% người mắc ung thư đại trực tràng không có đột biến MMRd.

Đinh Kim (T/h)